Le SPF Santé publique et l’AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur deux essais cliniques portant sur le médicament génétiquement modifié AVXS-101 de la firme AveXis, Inc. Ces essais ont pour but d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d’AVXS-101 pour le traitement de l'atrophie musculaire rachidienne. La consultation publique se déroule du 17 octobre 2018 au 17 novembre 2018 inclus.
Dans les essais cliniques, AVXS-101 est administré par voie intraveineuse comme produit biologique recombinant composé d’une capside du virus adéno-associé recombinant de sérotype 2/9 (AAV2/9) auto-complémentaire non-répliquant et non-intégrant contenant l’ADNc du gène survival motor neuron (SMN) humain. AVXS-101 code la protéine SMN humaine, dont la disparition semble être la cause première de l'atrophie musculaire rachidienne. Un essai clinique précédent a démontré un profil d'innocuité favorable pour AVXS-101 avec une amélioration de la fonction motrice et d’état nutritionnel et l’atteint des stades de développement supplémentaires. AveXis continue donc à développer AVXS-101 pour améliorer la progression de la maladie, prolonger la survie et retarder le recours à une assistance respiratoire chez les patients atteints de l'atrophie musculaire rachidienne.
Ce programme de développement est composé de deux essais cliniques :
- Dans le premier essai, AVXS-101 est administré aux bébés jusqu’à l’âge de 6 semaines (42 jours) avec l'atrophie musculaire rachidienne et avec deux à quatre copies du gène SMN2.
- Dans le deuxième essai, l’AVXS-101 est administré aux bébés jusqu’à l’âge de 6 mois (180 jours) avec l'atrophie musculaire rachidienne type 1 et avec une ou deux copies du gène SMN2.
Le premier essai clinique sera mené au Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle à Liège. Le deuxième essai clinique sera mené à l’Hôpital Universitaire de Gand et au Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle à Liège.
En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande d’essai clinique.
A chaque demande d’essai clinique lié à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005).
Vous avez dès lors accès aux diverses données du dossier de demande, ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions sur ce dossier.
La consultation du public durera jusqu’au 17 novembre 2018 inclus.
Informations générales sur OGM et consultation du public