Lors de sa réunion d'avril 2022, le Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a discuté d'une DHPC contenant des informations importantes relatives à Defitelio.
Cette DHPC informe les professionnels de la santé des résultats d'une étude qui a comparé Defitelio (défibrotide) en association avec les meilleurs soins de soutien (best supportive care - BSC) aux BSC seuls, lorsqu'ils sont utilisés pour la prophylaxie (prévention) de la maladie veino-occlusive (MVO) après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (hematopoietic stem-cell transplantation - HSCT). La prophylaxie de la MVO n'est pas une indication autorisée pour Defitelio.
La MVO est une maladie rare dans laquelle les veines du foie se bloquent et empêchent le foie de fonctionner correctement. La MVO est généralement une complication résultant d'un traitement appelé chimiothérapie myéloablative administré avant la HSCT. Defitelio est autorisé pour traiter la MVO sévère chez les patients subissant une HSCT, chez les adultes et chez les enfants à partir de l'âge d'un mois.
Les résultats d'une étude de phase 3, randomisée et adaptative (étude 15-007), menée chez 372 patients adultes et pédiatriques, ont été examinés. L'étude a été arrêtée après une analyse intermédiaire car elle a révélé qu'il n'y a pas de bénéfice à utiliser Defitelio pour la prévention de la MVO sévère après une HSCT.
Les effets secondaires les plus courants de Defitelio sont l'hypotension (pression sanguine basse) et les saignements. Defitelio augmente le risque de saignement et doit être suspendu ou arrêté en cas de saignement important.
Le Comité des médicaments à usage humain de l'EMA, le CHMP, a conclu à la nécessité de communiquer ces résultats aux professionnels de la santé, ce qui est soutenu par le PRAC. Le PRAC a donné son avis sur la proposition de DHPC. Au vu des résultats de l'étude et compte tenu du profil de sécurité du défibrotide, le PRAC estime qu'il est utile d'informer les professionnels de la santé que Defitelio ne doit pas être utilisé pour le traitement prophylactique de la MVO.
La DHPC concernant Defitelio sera transmise au CHMP. À la suite de la décision du CHMP, la DHPC sera communiquée aux professionnels de la santé par le titulaire d'autorisation de mise sur le marché, conformément à un plan de communication convenu, et publiée sur la page de communication directe aux professionnels de la santé et dans les registres nationaux des États membres de l'UE.
Defitelio est commercialisé en Belgique.
Vous trouverez de plus amples informations sur le site web de l’EMA.