|
Werkzame stof |
ataluren |
|
Houder |
PTC Therapeutics France |
|
Status |
afgesloten |
|
Indicatie |
spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden. |
|
Openbare documenten |
|
|
Laatste update |
14/04/2025 |
Translarna®
Laatste update op