Werkzame stof |
ataluren |
Houder |
PTC Therapeutics France |
Status |
Lopend |
Indicatie |
spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden. |
Openbare documenten |
|
Laatste update |
15/09/2017 |
Translarna®
Laatste update op 23/03/2023