Translarna®

Werkzame stof	ataluren
Houder	PTC Therapeutics France
Status	Lopend
Indicatie	spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.
Openbare documenten	Goedkeuring
	Informatie voor de patiënten
	Geïnformeerde toestemming
Laatste update	15/09/2017