De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel VTx-002 voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). De publieksraadpleging loopt van 9 februari tot en met 11 maart 2026.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, volgens het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel.
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een ernstige, progressieve neurologische aandoening. De ziekte zorgt er in de meeste gevallen voor dat het eiwit TDP-43, een nucleaire transcriptierepressor, wordt ontregeld en ophoopt in de zenuwcellen. Hierdoor gaan motorische zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg afsterven. Dit leidt tot krachtsverlies en spierverlamming bij ALS-patiënten, waardoor onder andere bewegen, slikken en ademhalen steeds moeilijker worden. Er bestaat momenteel een grote onvervulde behoefte aan een therapie die de progressie van ALS kan vertragen of stoppen.
In deze klinische proef zal het geneesmiddel VTx-002 worden getest als een potentiële therapie voor de behandeling van ALS, door middel van een eenmalige injectie in de cisterna magna bij volwassen patiënten.
VTx-002 is een gentherapie die wordt ontwikkeld om een gehumaniseerd anti-TDP-43 scFv (single chain variable fragment) transgen tot expressie te brengen in het centrale zenuwstelsel. Dit transgen is ontworpen om zich te binden aan pathologische vormen van TDP-43, die voorkomen in het zenuwstelsel van ALS-patiënten. Door deze aanhoudende intracellulaire productie van een anti-TDP-43-antilichaamfragment te bewerkstelligen, zou de ziekteprogressie mogelijks vertraagd of gestopt kunnen worden door de onderliggende pathologie aan te pakken.
Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid en verdraagzaamheid van twee doses VTx-002 bij volwassen patiënten met ALS.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Leuven.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt van 9 februari tot en met 11 maart 2026. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om opmerkingen te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.