Geef uw mening over een genetisch gewijzigd geneesmiddel tegen de ziekte van Stargardt

De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel AAVB-039 voor de behandeling van de ziekte van Stargardt (STGD1). De publieksraadpleging loopt van 28 februari tot en met 30 maart 2026.

Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, volgens het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel.

De ziekte van Stargardt (STGD1) is een erfelijke autosomaal recessieve netvliesaandoening. Deze wordt veroorzaakt door mutaties in het gen voor de retinaspecifieke ATP-bindende cassette (ABC)-transporter (ABCA4), gelegen op chromosoom 1. De leeftijd waarop de ziekte zich voor het eerst manifesteert en de snelheid waarmee deze zich ontwikkelt, variëren sterk: meestal treedt verlies van het centrale gezichtsvermogen op in de vroege kinderjaren en jonge volwassenheid, maar bij sommige mensen kan dit pas later in de volwassenheid voorkomen. Door het gebrek aan beschikbare behandelingen is er een onvervulde medische behoefte bij patiënten met STGD1.

In deze klinische proef zal het geneesmiddel AAVB-039 door middel van een eenmalige subretinale toediening in het oog worden getest als een potentiële therapie voor de behandeling van patiënten met STGD1.

AAVB-039 is een genvervangingstherapie die wordt ontwikkeld voor de productie van het functionele menselijke ABCA4-eiwit. Niet-klinische farmacologische studies hebben aangetoond dat een enkele subretinale toediening van AAVB-039 het volledige menselijke ABCA4-eiwit in het netvlies van zowel kleine als grote dieren kan reconstitueren, waaronder cynomolgusapen, waarvan het oog qua grootte, structuur en aanwezigheid van een macula sterk lijkt op het menselijk oog.

Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid en het bepalen van de voorkeursdosering van AAVB-039 bij patiënten met STGD1.

De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Gent.

Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt van 28 februari tot en met 30 maart 2026. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om opmerkingen te geven of vragen te stellen.

Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.