De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel CSL222 (Hemgenix®) voor de behandeling van hemofilie B. De publieksraadpleging loopt van 28 april tot en met 28 mei 2025.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, volgens het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel CSL222.
Patiënten met hemofilie B hebben een tekort aan het factor IX (FIX)-eiwit dat nodig is om een bloedstolsel te vormen om een bloeding te stoppen. Dit tekort wordt veroorzaakt door een fout in het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van een functioneel eiwit.
Het geneesmiddel CSL222 (Hemgenix®) werd ontwikkeld om de expressie en aanmaak van het functionele FIX-eiwit in de lever van patiënten met hemofilie B te stimuleren. Het is momenteel goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen.
In deze klinische proef zal het geneesmiddel CSL222 eenmalig via intraveneuze infusie worden toegediend aan mannelijke adolescenten (≥ 12 tot < 18 jaar) met matig ernstige tot ernstige hemofilie B. De patiënten zullen nadien gedurende vijf jaar verder worden opgevolgd.
Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en tolerantie van CSL222 bij mannelijke adolescente hemofilie B patiënten.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Leuven.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt van 28 april tot en met 28 mei 2025. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om opmerkingen te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.