De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel GNT0004 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. De publieksraadpleging loopt van 9 maart tot en met 8 april 2026.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, volgens het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel.
Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame genetische ziekte die vooral bij jongens voorkomt. De ziekte zorgt ervoor dat al vanaf jonge leeftijd de spieren geleidelijk zwakker worden omdat het lichaam het eiwit dystrofine niet of onvoldoende aanmaakt. Het dystrofine-eiwit zorgt er namelijk voor dat de spieren hun kracht behouden. Er is nog geen remedie voor de ziekte, maar behandelingen zoals corticosteroïden en gentherapie kunnen de progressie ervan vertragen.
In deze klinische proef zal het studiegeneesmiddel GNT0004 eenmalig intraveneus worden toegediend aan jongens van zes tot en met tien jaar oud met spierdystrofie van Duchenne. GNT0004 is een gentherapie die wordt ontwikkeld om de patiënten van een geoptimaliseerd microdystrofine-eiwit te voorzien om zo de progressie van de ziekte aanzienlijk te vertragen of af te remmen.
Het doel van deze klinische proef is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van GNT0004 bij patiënten van zes tot en met tien jaar oud met spierdystrofie van Duchenne.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola in Brussel en het Universitair Ziekenhuis in Leuven.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt van 9 maart tot en met 8 april 2026. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om opmerkingen te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.