Alle stappen van klinisch onderzoek worden georganiseerd onder toezicht van een arts-onderzoeker in medische onderzoekscentra, zoals ziekenhuizen of gezondheidscentra.
In elk stadium van de ontwikkeling van een geneesmiddel worden specifieke aspecten geëvalueerd.
Niet-klinische of preklinische studies
Voordat het geneesmiddel door de mens wordt gebruikt, zullen deze studies het testgeneesmiddel op wetenschappelijke basis onderzoeken om het werkingsmechanisme en de toxiciteit vast te stellen. In een eerste fase gebeurt dit op geïsoleerde cellen (in vitro-onderzoek) en in een tweede fase op dieren.
Als uit deze niet-klinische studies blijkt dat de voordelen van het geneesmiddel opwegen tegenover de risico’s, kunnen de klinische proeven bij de mens van start gaan.
Klinische proeven
Het gaat dan om klinische proeven waarin verschillende fasen van productontwikkeling plaatsvinden.
- Fase 1
Het testgeneesmiddel wordt toegediend aan een klein aantal gezonde vrijwilligers (maximum een twintigtal) om de optimale dosering te bepalen, en de tolerantie en eventuele toxiciteit te onderzoeken. In een fase I-proef halen proefpersonen geen direct gezondheidsvoordeel uit hun deelname. - Fase 2
Het testgeneesmiddel wordt toegediend aan een honderdtal patiënten in specifieke omstandigheden om de doeltreffendheid te testen en de bijwerkingen op te lijsten. - Fase 3
Het testgeneesmiddel wordt toegediend aan een nog groter aantal patiënten, vaak duizenden, om de risico-batenverhouding te bevestigen en de werking te onderzoeken in vergelijking met bestaande geneesmiddelen of een placebo.
Een placebo is een product dat geen werkzame stof bevat, maar dat qua kleur, smaak of vorm niet te onderscheiden is van een testgeneesmiddel.
Welke van beide de proefpersoon krijgt, wordt door loting bepaald. In sommige klinische proeven weet de arts-onderzoeker zelf niet welke patiënten de placebo of het geneesmiddel krijgen. We spreken dan van een dubbelblinde klinische proef. - Fase 4
Het geneesmiddel wordt in de handel gebracht en door een heterogene groep van patiënten gebruikt in andere omstandigheden dan die van de klinische proeven. Eventuele bijwerkingen worden nauwgezet opgevolgd.
Na de commercialisering
Dankzij de melding van bijwerkingen en de analyse daarvan (geneesmiddelenbewaking of farmacovigilantie) kan het FAGG het veiligheidsprofiel van geneesmiddelen beoordelen. Vergunninghouders kunnen of moeten soms ook proeven organiseren inzake de veiligheid en doeltreffendheid op lange termijn. De doeltreffendheid van het geneesmiddel kan ook worden beoordeeld bij andere populaties dan degene die oorspronkelijk werden onderzocht, of in andere indicaties.