EMA waarschuwt voor het gebruik van onbewezen celgebaseerde therapieën

Het Comité voor geavanceerde therapieën (Committee for Advanced Therapies, CAT) van het Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMA) adviseert patiënten en het grote publiek voor het gebruik van niet-gereguleerde celgebaseerde therapieën die mogelijk niet veilig of effectief zijn.

Het advies van de CAT is een reactie op individuen, bedrijven en ziekenhuizen die onbewezen celgebaseerd therapieën promoten voor de behandeling van een breed scala aan aandoeningen, waaronder kanker, hart- en vaatziekten, autisme, hersenverlamming, spierdystrofie en verlies van gezichtsvermogen.

Risico’s van onbewezen of ongereguleerde behandelingen
Deze onbewezen behandelingen kunnen ernstige risico's opleveren voor patiënten voor weinig of geen voordeel. Patiënten die onbewezen of ongereguleerde celgebaseerde therapieën gebruiken, hebben naar verluidt ernstige, soms dodelijk, bijwerkingen waaronder infecties, ongewenste immuunreacties, tumorvorming, verlies zicht en bloeding in de hersenen.

Wat zijn celgebaseerde therapieên
Celgebaseerde therapieën zijn behandelingen waarbij cellen van de patiënt of een donor worden gebruikt. Het gebruik van bloed en cellen voor transplantatie is een gevestigde medische praktijk. Als cellen echter niet voor hetzelfde essentiële functie worden gebruikt in de ontvanger als in de donor of als ze substantieel worden gemanipuleerd worden ze niet beschouwd als transplantaties en kan hun veiligheid en doeltreffendheid niet worden aangenomen. Daarom worden deze therapieën in de Europese Unie (EU) gereguleerd als geneesmiddelen.

De snel evoluerende technologie op het gebied van celgebaseerde therapie biedt nieuwe kansen voor de behandeling van een reeks ziekten, waaronder veel die momenteel als ongeneeslijk worden beschouwd.

Klinische proeven zorgen voor veiligheid en beschermen patiënten
De CAT benadrukt dat om patiënten de toegang te geven tot beloftevolle celgebaseerde therapieën, goed ontworpen klinische proeven naar de veiligheid en voordelen van deze therapieën essentieel zijn. Dergelijke studies zijn niet alleen nodig om de veiligheid en voordelen van innovatieve therapieën te begrijpen, ze beschermen ook de veiligheid, waardigheid en rechten van patiënten. Goed opgezette klinische proeven houden patiënten ook op de hoogte van de mogelijke voordelen en risico's van de behandelingen en kunnen worden gebruikt om de toelating in de EU te ondersteunen, wat uiteindelijk meer patiënten ten goede zal komen.

Bij de evaluatie van de gegevens die voortvloeien uit klinische proeven met celgebaseerde geneesmiddelen, zorgt de CAT ervoor dat ook de kwaliteit van deze producten goed wordt gecontroleerd. Zodra de producten zijn goedgekeurd in de EU, houden EMA en de nationale geneesmiddelenautoriteiten zoals het FAGG voortdurend toezicht op hun veiligheid en delen ze informatie om snelle beslissingen op Europees niveau te nemen in functie van de bescherming van de gezondheid van de patiënt.

Het omzeilen van de procedures voor het in de handel brengen en klinische proeven maakt het moeilijk de effecten van celgebaseerde therapieën te begrijpen en documenteren, waardoor toekomstige patiënten geen toegang meer krijgen potentieel curatieve behandelingen.

De CAT zal haar werk voortzetten bij het helpen ontwikkelen van nieuwe celgebaseerde en andere geavanceerde therapieën met als doel de tijdige toegang tot deze potentieel levensveranderende behandelingen te vergroten.

Patiënten informeren zich
Patiënten of hun families die celgebaseerde therapieën overwegen, moeten hun gezondheidszorgsbeoefenaar raadplegen over de voordelen en risico's van de behandeling en navragen welke autoriteit deze heeft goedgekeurd. Ze kunnen ook rechtstreeks contact opnemen met het FAGG of het EMA.

Laatste update op
14/05/2020