Gebruik in schrijnende gevallen - medische noodprogramma's

Het Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik werd gepubliceerd in het Belgisch Staatsblad van 12 juni 2014 en is van toepassing vanaf 1 juli 2014.

Alle programma’s inzake het ter beschikking stellen van geneesmiddelen voor gebruik in schrijnende gevallen en medische noodprogramma’s die ingediend worden vanaf deze datum moeten de procedure volgen zoals beschreven in de tekst.

Voor elk ingediend dossier zal het FAGG een bijdrage vragen. Het FAGG vraagt geen voorafbetalingen meer te doen, maar te wachten op de factuur (of uitnodiging tot betalen) met gestructureerde mededeling voor de betaling. Hier vind u meer informatie over de nieuwe methode.Het bedrag van de bijdrage voor Unmet Medical Need dossiers vindt u hier. Gelieve in de cover letter aan te geven naar wie de factuur dient gestuurd te worden.

Een richtlijn (Engels) hoe programma’s rond compassionate use / medical need moeten worden ingediend is hier beschikbaar :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Koninklijk Besluit van 25 april 2014 tot wijziging van het Koninklijk Besluit van 14 december 2006
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol. Nieuwe versie 27/06/2023
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX : e-submission through the CESP: deze procedure moet exact gevolgd worden
  • Annex X : Application form re-evaluation

Gelieve alle specifieke vragen te stellen via het adres umn@fagg-afmps.be.

FAQ

Een lijst met frequent gestelde vragen betreffende de UMN aanvragen is hieronder terug te vinden en zal regelmatig worden bijgewerkt :

FAQ (Engelse versie)

Goedgekeurde programma's

Handelsnaam Werkzame stof Indicatie Laatste update
Orladeyo® Berotralstat dihydrochloride Orladeyo is geïndiceerd voor routineprofylaxe van terugkerende aanvallen van hereditair angio- oedeem (HAE) bij volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder.  13/02/2024
Olorofim Olorofim invasieve schimmelinfecties voor patiënten die geen alternatieve behandelopties hebben. 18/01/2024
Jardiance (empagliflozin)  empagliflozin Het gebruik van Jardiance® voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische nierschade met een eGFR < 45 ml/min/1,73 m² & uACR < 200 mg/g of met een eGFR ≥60 tot < 90 ml/min/1,73 m2 in geval van uACR ≥200 mg/g 16/01/2024
Omjjara Momelotinib de behandeling van ziektegerelateerde splenomegalie of symptomen bij volwassen patiënten met matige tot ernstige anemie die lijden aan primaire myelofibrose, myelofibrose na polycythaemia vera of myelofibrose na essentiële trombocythemie en die niet eerder met een Janus-Kinase (JAK)-remmer behandeld zijn, of behandeld zijn met ruxolitinib.  07/02/2024
Jaypirca Pirtobrutinib behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair mantelcellymfoom (MCL) die eerder zijn behandeld met een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer.  24/11/2023
Talzenna talazoparib in combinatie met Xtandi (enzalutamide) voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerde castratieresistente prostaatkanker (mCRPC) bij wie chemotherapie niet klinisch geïndiceerd is 27/11/2023
Camzyos Mavacamten Behandeling van symptomatische (New York Heart Association, NYHA, klasse II-III) obstructieve hypertrofe cardiomyopathie (HOCM) bij volwassen patiënten. 07/11/2023
Columvi glofitamab als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus groot B-cellymfoom (DLBCL) die ten minste twee eerdere systemische behandelingen hebben gekregen  30/10/2023
Epcoritamab Epcoritamab Derde en volgende behandelingslijnen (3e +) Relaps/refractair (R/R) diffuus groot B-cellymfoom (DLBCL) 30/10/2023
Sparsentan Sparsentan Behandeling van volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) met een eiwituitscheiding in de urine > 1 g perdag met sparsentan  19/10/2023
Talquetamab Talquetamab monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom die ten minste 3 eerdere behandelingen hebben kregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti‐CD38‐antilichaam, die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond 12/10/2023
Sunlenca Lenacapavir in combinatie met andere antiretrovirale middelen, voor de behandeling van volwassen patiënten met multidrug resistente HIV-1-infectie, voor wie het anders niet mogelijk is om een suppressief antiviraal regime samen te stellen 02/10/2023
Kaftrio Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar oud met cystische fibrose (CF) die ten minste één F508del-mutatie hebben in het ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR)-gen 21/02/2024
Jemperli dostarlimab in combinatie met carboplatine-paclitaxel als eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met mismatch-reparatiedeficiënt (dMMR)/ microsatellietinstabiliteit-hoog (MSI-H) gerecidiveerd of primair gevorderd endometrium-carcinoom en die in aanmerking komen voor systemische therapie 31/01/2024
Livmarli maralixibat chloride behandeling van cholestatische pruritus in patiënten van 2 maanden en ouder met het syndroom van Alagille (ALGS) 20/06/2023
Nirogacestat Nirogacestat progressieve desmoïdtumoren/agressieve fibromatose (DT/AF) 20/06/2023

Rybrevant

amivantamab

behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die een epidermale groeifactorreceptor (EGFR) Exon 20 insertie (Exon20ins) mutatie hebben en bij wie de ziekte is gevorderd tijdens of na een standaardbehandeling op basis van platinumhoudende chemotherapie.

04/04/2023

 

Hepcludex

bulevirtide

behandeling van plasma (of serum) HDVRNApositieve patiënten met een chronische infectie met het hepatitis deltavirus (HDV) en met gecompenseerde leverziekte

04/04/2023

 

Ebvallo

tabelecleucel

Monotherapie beschikbaar te stellen voor een groep volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met recidief of refractaire Epstein-Barr-virus-positieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) die ten minste één eerdere therapie hebben ondergaan. Voor patiënten met een solide orgaantransplantatie omvat de voorafgaande therapie chemotherapie, tenzij chemotherapie niet geschikt is.

28/03/2023

Ocaliva®

obeticholic acid

Behandeling van patiënten met primaire gal cholangitis (PBC) die de langetermijn veiligheidsuitbreiding van de POISE fase 3studie (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) hebben voltooid

23/03/2023

Myalepta

Metreleptine

Behandeling van patiënten met gegeneraliseerde lypodystrofie of patiënten met partiële liposystrofie en oncontrolleerbare stofwisselingsstoornissen.

20/03/2023

 

Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

behandeling van jongens met Duchenne spierdystrofie die de ReveraGen VBP15004studie voltooien

16/03/2023

 

Tukysa®

tucatinib (ONT-380)

in combinatie met trastuzumab en capecitabine voor de behandeling van volwassen patiënten met HER2 positieve, lokaal gevorderde of gemetastaseerde borstkanker, die ten minste 2 voorafgaande anti HER2 behandelschema’s hebben gekregen.

21/12/2022

Tofersen

tofersen

amyotrofische laterale sclerose (ALS) geassocieerd met een mutatie in een gen dat superoxide dismutase 1 (SOD1)

25/08/2023

Pritelivir

Pritelivir

behandelen van acyclovir-resistente mucocutane HSV (Herpes Simplex Virus)-infecties bij immuungecompromitteerde patiënten

01/12/2022

Privigen

Human immunoglobuline

Behandeling van bloedingen bij patiënten met verworven von Willebrand syndroom.

07/10/2022

Ozawade

pitolisant

voor het verhogen van de alertheid en het verminderen van overmatige slaperigheid overdag (excessive daytime sleepiness – EDS) te bij volwassen patiënten met obstructieve slaapapneu (OSA) bij wie EDS niet voldoende is behandeld met een primaire OSAtherapie, zoals continue positieve luchtwegdruk (CPAP), of die deze therapie niet tolereren.

07/10/2022

Dupixent

dupilumab

de behandeling van patiënten met ernstige chronische rhinosinusitis met neuspoliepen (CRSwNP) en comorbide astma die hebben deelgenomen aan de klinische fase 4studie EVEREST (LPS16747) en deze hebben verlaten

22/12/2023

Bylvay

odevixibat

behandeling van cholestatische leverziekte bij patiënten met het Alagille-syndroom.

12/01/2024

Avacopan

Avacopan

in combinatie met rituximab of cyclofosfamide, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met ernstige actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA) om granulomatose met polyangiitis (GPA) en microscopische polyangiitis (MPA) te behandelen

05/09/2022

Kanuma

sebelipase alfa

behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met lysosomale zure lipasedeficiëntie (LAL-D) die deelnamen aan het open-label fase 2-onderzoek (LAL-C06)

11/08/2022

Norditropin®

somatotropin

groeistoornissen bij patiënten met achondroplasie/hypochondroplasie

11/08/2022

Selumetinib

Selumetinib

neurofibromatose type 1 met symptomatische, inoperabele plexiform neurofibromen bij kinderen patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) in de leeftijd van ≥ 3 jaar en ≤ 18 jaar

11/08/2022

Xenpozyme

olipudase alfa

zure sfingomyelinasedeficiëntie voor patiënten die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken DFI-12712-ASCEND of LTS-13632 en deze hebben verlaten

11/08/2022

Scemblix

asciminib

Patiënten met T315I‐mutatie en met chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase die eerder zijn behandeld met ≥ 2 TKI's

18/01/2024

Tolvaptan

Tolvaptan

behandelding van kinderen en adolescente patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte totdat ze 18 jaar zijn nadat ze met succes hebben deelgenomen aan de klinische studie met nummer 156-12-298 en deze hebben voltooid

10/08/2022

Selinexor

selinexor

Volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom (RRMM), die minstens vier eerdere behandelingen hebben gehad en wiens ziekte refractair is voor minstens twee proteasoomremmers, minstens twee immunomodulatoren en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam en die bij de laatste therapie ziekteprogressie hebben aangetoond.

01/09/2023

Leriglitazone

Leriglitazone

Behandeling van ataxie van Friedreich

09/08/2022

Velmanase alfa®

Velmanase alfa

Behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met milde tot matige alfa-mannosidose.

29/07/2022

Esbriet

Pirfenidon

Behandeling van patiënten die lijden aan niet-klassifieerbare interstitiële longziekte (uILD) en die deelnamen aan studie MA39189.

27/04/2022

 

Esbriet

pirfenidone

behandeling van patiënten die lijden aan gevorderde IPF (idiopathische pulmonaire fibrose) en een risico vertonen voor groep 3 pulmonaire hypertensie en die deelnamen aan studie MA29957(EudraCT nr 2015-003131-40)

15/06/2023

Strensiq®

Asfotase alfa

langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie (HPP) bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.

17/02/2020

Jakavi

Ruxolitinib

behandeling van corticosteroïden‐refractaire acute graft‐versus‐host‐ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven

01/06/2023

Jakavi

Ruxolitinib

de behandeling van corticosteroïden-refractaire chronische graft-versus-host-ziekte na een allogene stamceltransplantatie, voor pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar die niet adequaat kunnen worden behandeld met commercieel beschikbare alternatieven

22/06/2023

 

Translarna®

ataluren

spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder voor patiënten die met dit medicinale product zijn behandeld in het kader van de klinische onderzoeken (studies 019 en 020E) die zich momenteel in het afsluitingsproces bevinden.

15/09/2017

 

Geschorste programma's

Goedgekeurde gesloten programma's

Laatste update op 23/02/2024